Νέα γονιδιακή θεραπεία μειώνει τα τριγλυκερίδια κατά 63% , Εντυπωσιακά πρώτα αποτελέσματα

Μια μοναδική παρέμβαση στο DNA των ηπατικών κυττάρων πέτυχε να μειώσει τα επίπεδα τριγλυκεριδίων σε ασθενείς με σοβαρή υπερτριγλυκεριδαιμία κατά 63 %, το αποτέλεσμα ανακοίνωσαν ερευνητές στην ετήσια συνδιάσκεψη της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας στο Σικάγο.

Η πρωτοποριακή αυτή προσέγγιση, που βασίζεται στην τεχνολογία CRISPR‑Cas9, υπόσχεται μια ενιαία δόση που μπορεί να παραμείνει αποτελεσματική για μήνες.

Η θεραπεία, που φέρει την ονομασία CTX310, στοχεύει στο γονίδιο ANGPTL3, υπεύθυνο για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης που ρυθμίζει τον μεταβολισμό των λιπιδίων.

Με τη χρήση ειδικών λιπιδικών νανοσωματιδίων, οι επιστήμονες κατάφεραν να μεταφέρουν τα γονιδιακά εργαλεία απευθείας στο ήπαρ, όπου το γονίδιο απενεργοποιείται, οδηγώντας σε χαμηλότερα επίπεδα τριγλυκεριδίων και ορισμένων τύπων χοληστερόλης.

Η κλινική δοκιμή φάσης 1b περιλάμβανε δέκα ενήλικες με τριγλυκερίδια πάνω από 500 mg/dL, οι περισσότεροι με τιμές που ξεπερνούσαν τα 1 000 mg/dL, διαβήτη, παρελθόν παγκρεατίτιδας ή καρδιαγγειακή νόσο.

Μόλις τρεις εβδομάδες μετά τη μία ενδοφλέβια χορήγηση, όλοι οι συμμετέχοντες παρουσίασαν σημαντική πτώση των τριγλυκεριδίων- σε επτά από αυτούς, η μείωση παρέμεινε σταθερή ακόμη και μετά από τρεις μήνες παρακολούθησης.

Τα ευρήματα ανοίγουν το δρόμο για θεραπείες που θα μπορούσαν να αντικαταστήσουν τις καθημερινές δόσεις φαρμάκων, αλλά η ασφάλεια και η μακροπρόθεσμη διάρκεια της γενετικής αλλαγής παραμένουν υπό έντονη έρευνα.

Οι επιστήμονες προγραμματίζουν επόμενα στάδια με μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, ώστε να επαληθευτεί η δυνατότητα πρόληψης των επιπλοκών που συνδέονται με την υπερτριγλυκεριδαιμία, όπως η οξεία παγκρεατίτιδα και οι